Napoli, bimba di 6 mesi salvata al Santobono con il farmaco più costoso al mondo

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Napoli – Ospedale pediatrico Santobono – Una bambina di poco meno di 6 mesi affetta da atrofia muscolare spinale (Sma) è stata sottoposta ad un’innovativa terapia genica autorizzata in Europa a maggio scorso e in Italia solo il 17 novembre. E’ il primo trattamento di questo tipo effettuato nel nostro Paese.

Napoli – Ospedale Santobono – Bimba salvata con il farmaco più costoso al mondo

L’atrofia muscolare spinale di Tipo 1 è una gravissima malattia genetica neuromuscolare. Insorge dopo la nascita e causa una progressiva debolezza muscolare che compromette respirazione e deglutizione, causando inevitabilmente la morte.  Con il farmaco somministrato alla piccola Sofia (farmaco considerato il più costoso al mondo – 1,9 milioni di euro per singolo trattamento), viene corretto il problema genetico, determinando così la completa regressione della malattia.

Vincenzo De Luca: “Un’altra straordinaria dimostrazione di eccellenza della Sanità campana”

Il Presidente della Regione Campania, Vincenzo e Luca ha dichiarato:

Un’altra straordinaria dimostrazione di eccellenza della Sanità campana. Un lavoro di equipe ancora più significativo, se si considera l’età della bambina e la possibilità offerta dal Santobono di poter praticare, prima volta in Italia, una terapia all’avanguardia che ha portato alle dimissioni della piccola paziente.

Desidero ringraziare la direzione strategica, i medici e tutto il personale del Santobono, per questo ulteriore grande risultato ottenuto”.

La bimba è già tornata a casa

La bimba è tornata a casa. Luigi, il papà della piccola, ha detto:

“Ringrazio il dottor Varone, che dall’inizio ha sostenuto e sostiene la nostra battaglia contro la SMA. All’inizio sembra tutto nero.

Un tunnel senza fine. Adesso grazie a questo farmaco arrivato prima dei sei mesi della piccola Sofia tutti possiamo sperare e vedere alla fine del tunnel la luce tanto attesa.

Spero che la nostra piccola possa far da guida a tutti gli altri affetti da questa malattia. Un ringraziamento anche tutti gli infermieri del reparto neurologia”.

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