E’ stata presentata a Napoli la normativa di ‘innovatività terapeutica’ stabilita da AIFA
L’ Agenzia Italiana del Farmaco ha presentato una normativa che entrerà in vigore il prossimo 20 marzo.
Grazie ad essa nuovi farmaci saranno garantiti in maniera preferenziale ai pazienti affetti da malattie rare, ultra rare o che mettono in pericolo di vita, Fra di essi ci sono anche farmaci per il trattamento di malattie ematologiche, di cui potranno beneficiare circa 60 campani, su una popolazione di 6 milioni, rappresentando le malattie ematologiche il 15% di tutti i tumori umani.
Ne ha parlato a Napoli il prof. Fabrizio Pane, Presidente della Società Italiana di Ematologia, Professore Ordinario di Ematologia e Direttore U.O. di Ematologia e Trapianti, Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II di Napoli, nonché Presidente SIE
“Il documento redatto da AIFA rappresenta una svolta nella gestione e trattamento dei pazienti affetti da malattie difficili o rare, comprese quelle ematologiche. Esso esprime infatti la volontà di normare, con delle chiare regole, la definizione di ‘innovatività terapeutica’ e facilitare l’accesso ai farmaci identificati come tali. Rendendoli cioè subito disponibili dopo la pubblicazione sulla Gazzetta Ufficiale, senza passare attraverso i Comitati Regionali per ulteriori esami di valutazione che ne ritardano la diponibilità mediamente di un anno circa. Il bisogno terapeutico – per il riconoscimento di innovatività nel trattamento una specifica patologia, si ha quando non esistono alternative terapeutiche o quelle presenti non hanno impatto significativo su esiti rilevanti, come ad esempio la sopravvivenza, oppure hanno un profilo di sicurezza incerto, non soddisfacente o inadeguato a coprire le esigenze anche di tutte le sottopopolazioni, o ancora nel caso in cui i benefici delle terapie alterative, benché accreditati, si accompagnano a un profilo di sicurezza sfavorevole. Il valore terapeutico aggiunto si riferisce invece all’efficacia clinica, ovvero alla capacità dimostrata del farmaco di guarire la malattia o di cambiarne la storia naturale, o anche laddove vi sia un comprovato vantaggio in termini di qualità di vita o di intervallo libero da malattia rispetto alle alternative disponibili. Mentre l’evidenza scientifica di ‘innovatività’ si valuta con il metodo ‘GRADE’ secondo una classificazione che va da alta, a moderata, bassa e molto bassa”.
Una considerazione a parte meritano le malattie rare e ultrarare.
“In caso di queste patologie o anche di malattie con elevato ‘unmet need’, cioè di un bisogno terapeutico ancora insoddisfatto come nel caso delle malattie ematologiche, il riconoscimento dell’innovatività potrà essere attribuito contemplando i requisiti di qualità delle prove con la difficoltà di esecuzione di uno studio formalmente corretto. Sarà, ad esempio, possibile accettare confronti con serie storiche purché comparabili con gli studi presentati per quanto riguarda le terapie di supporto e dai quali sia possibile presumere con veridicità scientifica l’entità del valore terapeutico aggiunto”.
