Napoli, il miracolo di Natale
Due piccoli pazienti pugliesi, di 8 e 9 anni, affetti da una forma particolare di distrofia retinica ereditaria, hanno recuperato la vista grazie ad una tecnica innovativa. I due bambini erano ipovedenti dalla nascita.
Terapia genica, il miracolo della ricerca
La tecnica si chiama Luxturna (Voretigene neparvovec) ed è stata eseguita per la prima volta in Italia nella Clinica Oculistica dell’Università degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli, grazie alla collaborazione con il Centro Malattie Oculari Rare, Telethon e l’azienda farmaceutica Novartis.
I risultati sono evidenti in pochi giorni. Dopo la terapia i bambini hanno recuperato una piena autonomia nel muoversi, scendere le scale, camminare da soli, correre e giocare a pallone.
“È un grande orgoglio per un ricercatore quando una scoperta scientifica attraversa la validazione clinica e arriva fino alla disponibilità dei pazienti. Fondazione Telethon ha da sempre creduto nella terapia genica per le distrofie retiniche: è grazie a questa visione e a questi sforzi che oggi si è potuti arrivare a questi risultati. Un successo importante, che porta anche la firma di Fondazione Telethon” (Alberto Auricchio, group leader dell’Istituto Telethon di Genetica e Medicina (Tigem) di Pozzuoli
Fino ad oggi non esistevano terapie per il trattamento delle distrofie retiniche ereditarie. I passi in avanti compiuti dalla ricerca negli ultimi anni fanno ben sperare. Il nostro augurio è che quanto accaduto a Napoli rappresenti solo il primo di una lunga e futura serie di miracoli.
